В США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR. Ранее это сделала Великобритания
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование терапии на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии, сообщает пресс-служба ведомства.
Разрешение получила терапия, реализуемая под брендом Casgevy, разработанная компаниями Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. В ведомстве отметили, что это первый метод лечения на основе CRISPR, одобренный в США.
Решение о регистрации терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидноклеточной анемией. Как сказано в отчете FDA, у подавляющего большинства испытуемых (29 из 31 человека, для которых уже прошло достаточное время после терапии для анализа) препарат устранил болевые приступы. Ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжение трансплантата.
Сама процедура, как пишет CNBC, занимает несколько месяцев и стоит 2,2 миллиона долларов. В процессе лечения у пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. В это время человек проходит химиотерапию, после которой отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице, пока популяция клеток костного мозга не восстановится.
В Vertex Pharmaceuticals уточнили, что благодаря решению FDA около 16 тысяч американцев с тяжелой формой серповидноклеточной анемии смогут пройти новую терапию.
В ноябре власти Великобритании первыми в мире одобрили терапию на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии и талассемии.
