Двое детей из России и Казахстана, лечившиеся «Золгенсмой», умерли от острой печеночной недостаточности

Двое детей из России и Казахстана умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма». Об этом сообщила швейцарская фармацевтическая компания Novartis, разработавшая лекарство.

По сведениям Novartis, причиной смерти детей стала острая печеночная недостаточность. Летальные исходы были зафиксированы через пять-шесть недель после введения «Золгенсмы» и через 1–10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов (гормонов, которые вводят для снижения воспаления).

Имена, возраст и другие персональные данные умерших в сообщении Novartis не приводятся.

Обновлено. Росздравнадзор объявил, что проводит комплексную оценку обстоятельств причин гибели ребенка из России на фоне приема препарата «Золгенсма». Глава благотворительного фонда «Семьи со СМА» Ольга Германенко заявила «Интерфаксу», что, по ее данным, это уже второй случай смерти ребенка в РФ после применения «Золгенсма». Компания Novartis заявила, что острая печеночная недостаточность «является известным побочным эффектом Zolgensma», пообещав указать это на обновленной маркировке.

«Золгенсма» — один из самых дорогих препаратов в мире, стоимость одной дозы составляет более двух миллионов долларов. Для лечения необходимо однократное применение лекарства.

Минздрав официально одобрил «Золгенсму» для применения в России в декабре 2021 года. В оборот препарат поступил в июле 2022 года. До этого благотворительные фонды, в том числе президентский «Круг добра», закупали «Золгенсму» за границей.