В США впервые одобрили генную терапию для лечения лейкоза

Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило применение генной терапии острого лимфобластного лейкоза у детей и молодых взрослых. Речь идет о первом случае, когда генная терапия для лечения онкологических заболеваний получает одобрение FDA.

В FDA, объявляя об одобрении этого метода борьбы с лейкозом, назвали произошедшее «историческим» событием, добавив, что медицина «выходит на новые рубежи».

Терапия разработана фармкомпанией Novartis. Ее суть заключается в том, что у пациента забирают его собственные T-клетки, составляющие часть иммунной системы. Клетки замораживают, отвозят на завод фармкомпании и с помощью специально модифицированного вируса иммунодефицита человека помещают в них ген, помогающий убивать злокачественные клетки. После этого T-клетки снова замораживают, отвозят в клинику и вводят обратно пациенту. 

Novartis объявила, что курс терапии, получившей торговое название Kymriah, будет стоить 475 тысяч долларов. Предполагается, что курс будет разовым.

Терапия имеет побочные эффекты, поэтому прибегать к ней планируется в том случае, когда другие методы лечения оказались неэффективными.

«Получив возможностью перепрограммирования собственных клеток пациента на борьбу со смертоносным раком, мы выходим на новые рубежи инноваций в медицине», — заявил директор FDA Скотт Готтлиб (англ.яз.).

Представители Novartis ранее сообщали, что на первом этапе после одобрения FDA генная терапия будет доступна примерно в 30 американских больницах. Впоследствии число медицинских учреждений, проводящих такую терапию, планируется увеличить.

Над генной терапией для лечения онкологических заболеваний работают и другие крупнейшие фармкомпании, помимо Novartis. Их разработки пока ожидают одобрения FDA.